Kardiologen der MedUni Wien berichten auf dem Europäischen Kardiologiekongress in Paris, dass sich bei Patienten mit einer Transthyretin Amyloidose, einer der häufigsten Formen der kardialen Amyloidose, eine Behandlung mit dem Wirkstoff Tafamidis über einen Zeitraum von sechs Monaten positiv auf die NT-proBNP Konzentration im Blut und auf die Leistungsfähigkeit auswirken kann. So verbessert sich die Gehdistanz im 6-Minuten-Gehtest signifikant. Tafamidis fungiert mittels kleiner Moleküle als entsprechender Stabilisator und wirkt der Bildung von Amyloidfibrillen und deren Ablagerungen im Herzen entgegen. Das trägt zu einer Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung bei.

Eine neue wissenschaftliche Arbeit der MedUni Wien zeigt, dass sich bei Patienten mit einer Transthyretin Amyloidose (TTR-KA) eine Behandlung mit dem Wirkstoff Tafamidis über sechs Monaten positiv auf die Konzentration des Herzinsuffizienz-Markers NT-proBNP im Blut und auf die Leistungsfähigkeit auswirken kann. So verbessert sich die Gehdistanz im 6-Minuten-Gehtest signifikant, berichtet Dr. René Rettl (Wiener Univ.-Klinik für Kardiologie) auf dem Europäischen Kardiologiekongress.

Tafamidis fungiert mittels kleiner Moleküle als entsprechender Stabilisator und wirkt somit in weiterer Folge der Bildung von Amyloidfibrillen und deren Ablagerungen im Herzen entgegen,

so Dr. Rettl.

Das wiederum trägt womöglich zu einer Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung bei.

Die Transthyretin Amyloidose zählt zu den häufigsten Formen der kardialen Amyloidose (KA). Transthyretin (TTR) ist ein Transportprotein für Vitamin A und Schilddrüsenhormone, das eine Schlüsselrolle in der Entwicklung der TTR-KA einnimmt. Bei der Amyloidose führt eine abnorme Faltung von Proteinen zu Ablagerungen in unterschiedlichen Organen, was bei der TTR-KA Funktionseinschränkungen des Herzens bis hin zum Organversagen zur Folge haben kann. KA äußert sich meistens mit unspezifischen Symptomen wie nachlassender Leistungsfähigkeit, zunehmender Atemnot bei Belastung, peripheren Ödemen, beschleunigtem Puls oder kurz andauernder Bewusstlosigkeit.

Bisher liegt noch keine zugelassene konservative Therapie bei kardialer TTR-KA vor. In einer kürzlich veröffentlichten Placebo-kontrollierten, internationalen, multizentrischen Phase III Studie mit 440 TTR-KA Patienten konnte jedoch ein signifikanter Überlebensvorteil durch eine Behandlung mit Tafamidis gezeigt werden. Aufgrund dieser Ergebnisse wird mit einer Zulassung von Tafamidis zur Behandlung der TTR-KA mit spätestens 2020 gerechnet, berichtet Dr. Rettl.

Im Rahmen der Wiener Studie wurden 21 Patienten mit diagnostizierter TTR-KA für einen Zeitraum von 6 Monaten mittels 20 Milligramm Tafamidis behandelt und dessen Auswirkungen mit einer Kohorte ausgewählter TTR-KA Patienten ohne entsprechende Therapie verglichen. Dabei konnte eine signifikante Reduktion der Serumkonzentration von NT-proBNP in der Behandlungsgruppe nachgewiesen werden, während in der Vergleichskohorte ein Anstieg der Konzentration zu verzeichnen war. Tafamidis verbesserte auch die Gehdistanz im 6-Minuten-Gehtest nach 6 Monaten Therapie signifikant, während in der unbehandelten Gruppe im Vergleichszeitraum eine Reduktion der Gehdistanz beobachtet wurde.

Im Rahmen der Echokardiographie zeigte sich bei den behandelten PatientInnen eine Verbesserung des Global longitudinal strain (GLS) sowie eine Abnahme der Durchmesser des linken Atriums und des linken Ventrikels.

In der kardialen MRT wurde mittels T1-mapping eine Abnahme des extrazellulären Volumens (ECV) in der Behandlungsgruppe beobachtet, während ein entsprechender Anstieg des ECV in der unbehandelten Gruppe zu verzeichnen war. Aufgrund der geringen Fallzahl konnte bei den bildgebenden Parametern jedoch kein signifikanter Unterschied zwischen den beiden Vergleichsgruppen erfasst werden.

ESC 2019; P896: Effects of Tafamidis in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy