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Zystische Fibrose: Fortschritt zur individualisierten Therapie

Zystische Fibrose: Fortschritt zur individualisierten Therapie

In Österreich leiden etwa 800 Menschen an Zystischer Fibrose (Mukoviszidose). In die Forschung, vor allem in Hinblick auf eine mögliche individualisierte Therapie, kommt nun Bewegung, berichtete Thomas Frischer, Vorstand der Kinderabteilung am Wilhelminenspital, anlässlich der Jahrestagung der Österreichischen Gesellschaft für Pneumologie (ÖGP), die vom 6. bis 8. Oktober in Wien stattfand.

Langfristig und speziell gefährlich sind die Auswirkungen der Krankheit auf die Lunge: Übermäßige Schleimbildung, chronischer Husten, sich wiederholende Infektionen (schwere Lungenentzündungen) und eine damit verbundene chronische Entzündung führen bei den Betroffenen zur zunehmenden Zerstörung von Lungengewebe und damit auch zu einer sich permanent verschlechternden Lungenfunktion bis hin zur Notwendigkeit einer Lungentransplantation. Aber auch Verdauungsstörungen und Untergewicht können Patienten schwer zu schaffen machen.

Neue Therapie macht Hoffnung

Abseits einer möglichen Gentherapie gibt es aktuell einige Fortschritte in der Behandlung. "Ab Herbst wird auch in Österreich mit einer Kombination der zwei Wirksubstanzen Lumacaftor und Ivacaftor ein neues Medikament zur Verfügung stehen", sagte Frischer. Bei einer sehr seltenen Form der Zystischen Fibrose ist die Therapie mit einer dieser Substanzen hoch wirksam. In einer Studie mit Ivacaftor (allein mit Patienten mit Mukoviszidose auf der Basis der sogenannten G551D-Mutation; Anm.), die im November 2011 im New England Journal of Medicine publiziert worden ist, erhöhte sich die Lungenfunktion (gemessen FEV1-Wert) um fast elf Prozentpunkte, die Häufigkeit von sogenannten Exazerbationen (akute Verschlechterung der Lungenfunktion) nahm etwa um die Hälfte ab.

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